Hablamos de tratamientos terapéuticos contra las amiloidosis que llevan más de tres años bajo el visto bueno de la AEM, la Agencia Europea de Medicamentos.
Planteadas como un conjunto heterogéneo de enfermedades, las amiloidosis afectan a cientos de personas en España; pacientes que no han dudado en alzar la voz, unánimemente, y en reclamar ante el Congreso de los Diputados que el Ministerio de Sanidad financie por fin los tratamientos aprobados contra su dolencia.
Ahora bien, ¿qué son las enfermedades amiloidosis?
Este es el punto que hay que esclarecer, antes que nada. Con sus propios síntomas y tipos, causas y tratamiento, las amiloidosis aúnan a esas enfermedades que instan a una proteína precursora que se pliegue anómalamente, en forma de estructuras fibrilares, hasta que acaba depositándose en diversos sistemas y partes internas, ya sea el riñón o el corazón, el hígado o el intestino e incluso en el sistema nervioso, de tal forma que altera el funcionamiento en sí del órgano.
Se trata, en suma, de una enfermedad rara de origen amiloide, tal y como explican desde esta clínica universitaria de Navarra, o más bien del mal funcionamiento de dicha proteína; las consecuencias de esta patología se perciben al ver cómo la proteína empieza a sintetizar mal y se deposita en algunos tejidos u órganos vitales, alcanzando incluso al sistema nervioso periférico o central, zancadilleando su correcto funcionamiento.
Y si bien es cierto que existen más de 30 tipos de amiloidosis diferentes, tanto la amiloidosis de cadena ligera (AL) como la amiloidosis cardíaca (ATTR – CM), constituyen las dos variables más graves y mortales de este tipo de patologías, causada por «cadenas ligeras» de inmunoglobulinas anormales, la primera, y provocada por la inestabilidad de la transtiretina que genera depósitos de amiloide en el corazón, en el caso de la segunda.
¿El problema? Que si bien ya existen tratamientos para algunos tipos de amiloidosis, por no hablar de aquellos que están pendientes de aprobación y de esos otros que actualmente se encuentran en fases avanzadas de investigación, en el sistema Nacional de Salud de España no figuran los dos fármacos que desde hace tres años cuentan con el visto bueno de la Agencia Europea de Medicamentos (AEM o EMA, por sus siglas en español e inglés, respectivamente), así como con la aprobación de la FDA, la Agencia Americana del Medicamento que opera a nivel nacional en Estados Unidos.
¿Cuáles son los dos medicamentos que demandan los pacientes de amiloidosis?
Por un lado, está ‘tafamadis’ (‘Vyndaqel’), el único tratamiento que existe para combatir la amiloidosis ‘cardiaca’, prescrita porque es capaz de reducir la mortalidad y la frecuencia de hospitalización; un principio activo que en febrero del 2020 recibió el sí de la Comisión Europea para comercializarse en todos los países de Europa, siendo España la única región que aún no la administra. Y por otra parte está ‘daratumumab’ (‘Darzalex’), aprobado por la AEM en mayo de 2016, y recetada desde entonces en el tipo de amiloidosis de ‘cadena ligera’, a la vista de que retrasa el crecimiento de las células del cáncer.
Ante semejante desamparo sanitario por parte del Ministerio de Sanidad y de su Sistema Nacional de Salud, Amiloidosis Visible, la asociación para la defensa de los pacientes con amiloidosis, ha reclamado este martes al departamento dirigido por Carolina Darias que financie los tratamientos contra su enfermedad.
Paralelamente, la entidad también ha lanzado una petición pública con la misma meta y objetivo de financiación, y actualmente ya cuenta con más de 100.000 firmas encaminadas a pedir a las autoridades que den los pasos necesarios para mejorar el tratamiento de los pacientes, a fin además de mejorar su calidad de vida.
«Seguimos en desigualdad respecto a otros ciudadanos europeos», explicó José Manuel Pérez Díaz-Pericles, presidente de la citada asociación, durante su comparecencia ante el Congreso de los Diputados, con motivo de la inauguración de la exposición ‘Corazones Imperfectos’, en honor al Día Mundial de las Enfermedades Raras.
«Parece que no tenemos las mismas oportunidades para hacer frente a la enfermedad, porque en los países de nuestro entorno los medicamentos para combatir la amiloidosis ya cuentan con financiación pública, pero en España no se han aprobado», lamentó Pérez Díaz-Pericles, instando a renglón siguiente que «no podemos bajar la guardia».
En cuanto a la exposición ‘Corazones Imperfectos’, cabe señalar que su proyecto se enmarca en la campaña de Amiloidosis Visible, lanzada a inicios de este febrero, con el objetivo de «visibilizar» la patología, por un lado, y «denunciar que los pacientes que sufren enfermedades raras se merecen todas las atenciones posibles y los mejores medicamentos», por otra parte.
Cabe añadir, por último, que la exposición en cuestión se ha expuesto durante días en el vestíbulo Ernest Lluch de la Cámara Baja, mostrando por su causa varias fotografías y datos sobre la enfermedad, a fin de visibilizar las dificultades con las que convive este colectivo, familiares y cuidadores incluidos; un despliegue de elocuentes ilustraciones que, además, busca sensibilizar a los 350 diputados del congreso.
En el acto inaugural estuvieron presentes varios miembros de la asociación y el propio Pérez Díaz-Pericles, quien no dudó en explicar a la también presente presidenta de la Cámara Baja, Meritxell Batet, todos los pormenores de su enfermedad; haciéndole entrega de una réplica de un corazón, en línea tanto con la temática de la exposición como con la enfermedad de amiloidosis; y trasladándole asimismo y en su declaración todas las inquietudes del colectivo al que lidera.
