Desarrollado para combatir una forma rara y hereditaria de la ELA, se trata de un medicamento bastante prometedor que renueva las esperanzas de estos pacientes.

Tras aprobar su primera terapia experimental en todo el mundo, y patentar desde España la primera molécula en su contra, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha sacado a relucir un nuevo medicamento planteado para combatir la forma genética de su enfermedad, y beneficiar así sus signos moleculares.

La noticia la ha dado a conocer recientemente la revista especializada de ‘The New England Journal of Medicine’, divulgando en uno de sus últimos artículos los resultados de un ensayo clínico de fase 3 dirigido por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, en el San Luis de Estados Unidos.

La ELA da un paso más hacia la debilitación de su patología

El medicamento en cuestión se llama Tofersen y aún se halla en fase de investigación, tal y como se detalla en el artículo y, pese a ello, ya ha demostrado su capacidad de reducir los signos moleculares de la ELA, enfermedad mortal y paralizante donde las haya, frenando con su compuesto químico la neurodegeneración de los pacientes que ya lo han probado.

¿La mala noticia? Que el mismo fármaco no consiguió mejorar el control motor a los seis meses, empero, como tampoco logró optimar la fuerza muscular de los participantes.

El rayo de esperanza llegó desde otra parte, sin embargo, de la mano del hallazgo, realizado en paralelo por los mismos investigadores, de que el uso a largo plazo de este nuevo fármaco podría ayudar a estabilizar la fuerza y el control muscular, algo que los facultativos calificaron de alentador.

El ensayo, patrocinado por cierto por la empresa farmacéutica Biogen, la misma encargada en fabricar también este medicamento experimental, demostró que tofersen disminuye los niveles de SOD1, así como de la proteína luminosa de los neurofilamentos, marcador molecular, éste último, del daño neurológico.

Se sabe, asimismo, que el estudio, el cual contó con una parte controlada de placebo, ofreció la opción posibilidad de recibir tofersen como parte de una extensión abierta a los pacientes, una opción que durará hasta cuatro años y medio. Y es que el perfil clínico de sus participantes eran personas portadoras de mutaciones en un gen llamado SOD1, reconocido por crear una versión mal plegada de una proteína homónima, causante de la enfermedad de Lou Gehrig; es decir, la ELA.

Durante la elaboración del ensayo, los investigadores distribuyeron a los participantes en dos grupos diferenciales, según el establecimiento de la prórroga abierta del propio trabajo, analizando por un lado a los que habían tomado tofersen desde el principio, y sometiendo a seguimiento a los que habían recibido un placebo durante seis meses antes de empezar a tomar el medicamento.

¿Cuál fue el resultado?

Un significativo contraste entre los que empezaron a tomar el fármaco de tofersen antes y después, más exactamente en su función motora, tal y como reveló un análisis intermedio llevado a cabo a los seis meses de la ampliación.

Y es que algunos participantes mostraron una estabilización de la fuerza y el control muscular tras un año tomando el medicamento, toda una novedad en el panorama de una enfermedad caracterizada precisamente por generar un declive implacable en quienes la padecen, tal y como hicieron ver los investigadores.

«La gran mayoría de las personas con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable», explicaron en la publicación.

En opinión de su investigador principal, Timothy M. Miller, codirector del Centro de ELA de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, en Estados Unidos, «este es un paso emocionante y esperanzador hacia la búsqueda de una terapia para la ELA relacionada con SOD1». Tanto es así que «vemos evidencias claras de que el fármaco ralentiza el factor iniciador -una mutación de SOD1- así como el proceso de la enfermedad neurodegenerativa».

Según explicó el facultativo, «no observamos una mejora clínica sustancial a los seis meses; pero la estabilización de la función y la fuerza en plazos más largos sugiere que las personas pueden tardar en curarse del daño ya causado». A todo ello, añadió que «la gran mayoría de las personas con ELA experimentan un curso descendente implacablemente progresivo, por lo que la estabilización de la función durante la extensión de la etiqueta abierta es realmente notable».

Por ahora, dicha extensión de la etiqueta abierta de este ensayo está en curso; de hecho, hoy en día los investigadores continúan monitoreando la función motora de los pacientes que colaboran en el trabajo.

Es más, fue en julio de este mismo año cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), aceptó estudiar la solicitud de Biogen para categorizar el fármaco de Tofersen como un tratamiento de la ELA, más exactamente con las terapias relacionadas con las mutaciones de SOD1.

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