Hoy, 20 de mayo (#20M), se celebra el Día Internacional de los Ensayos Clínicos y la Federación ASEM pide más recursos.

Tal y como les informábamos en Prensa Social a comienzos del año, España alcanzó en el año 2020 un máximo histórico de Ensayos Clínicos en Enfermedades Raras (EERR). Ahora, el #20M, se conmemora a nivel global el Día Internacional de los Ensayos Clínicos.

Reivindicación de la Federación ASEM

Por este motivo, la Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM) emite un comunicado en el que reivindica «más recursos para investigar el desarrollo de las terapias génicas en las enfermedades neuromusculares».

«queremos poner el foco en la necesidad de apoyar la investigación y dotarla de los recursos suficientes para su desarrollo, con el fin de abrir nuevos campos que no solo apoyen a enfermedades mayoritarias, también a las minoritarias»

Comunicado Federación ASEM

Y es que, según explica en su página web, «este tipo de tratamientos pretenden solventar o evitar las mutaciones que existen en los genes de los pacientes afectados». Además, incide: «las ayudas públicas para la investigación en España son menores que en otros países europeos, lo que dificulta la puesta en marcha y finalización de proyectos».

Terapias génicas

Las terapias génicas, tratamientos que pretenden solventar o evitar las mutaciones que existen en los genes de los pacientes o aportar una copia de un gen sano a las células que son deficitarias en las misma, es uno de los puntos más destacados del #20M en este 2022.

Según el doctor Jordi Díaz, catedrático de Trastornos Neuromusculares, Medicina Traslacional y Genética en la Universidad de Newcastle (UK), Consultor Honorario en Genética Clínica en el NHS Newcastle Hospital Trust y miembro del comité de expertos de Federación ASEM, «la mayoría de las líneas de investigación actuales en el ámbito de las enfermedades neuromusculares se centran en el desarrollo de terapias génicas».

Una mujer científica de espaldas en un laboratorio.
Una mujer científica de espaldas en un laboratorio. / © Federación ASEM

Además, apunta: «existen un gran número de grupos que están trabajando en el desarrollo de fármacos que pueden mitigar los efectos de la pérdida de función de determinados genes, por ejemplo, a través del desarrollo de fármacos antifibróticos, proregenerativos o antiinflamatorios».

Gran beneficio para los pacientes

«Los primeros resultados obtenidos con esta terapia para la atrofia muscular espinal, por ejemplo, han sido muy exitosos y han mostrado un cambio radical en la historia natural de la enfermedad, abriendo una puerta a la esperanza para un gran número de pacientes», explica Díaz.

«se están desarrollando nuevos modelos celulares, llamados órganoides o músculo en chip, creados a partir de células de los pacientes y con el fin de testar nuevos fármacos o entender mejor las enfermedades»

Jordi Díaz, profesional médico especialista en terapias génicas

Según explica la Federación ASEM, la mayoría de los pacientes están entusiasmados antes estas nuevas terapias. Por su parte, Díaz, prefiere ser cauto: «muchas todavía están en ensayo y estamos muy lejos de poder decir que funcionan y son seguras. Debemos mantener los pies en tierra».

Financiación y papel educativo

El experto en trastornos neuromusculares hace aprovecha este día tan especial para hacer un llamamiento al apoyo económico tan necesario para llevar a cabo la investigación de estas nuevas terapias: «estamos hablando una gran cantidad de dinero y desgraciadamente no es suficiente con el apoyo público».

«Sin financiación no hay investigación, y sin investigación no hay futuro»

Jordi Díaz, profesional médico especialista en terapias génicas

Por último, Díaz ha querido resaltar la importancia del «papel educativo que desarrollan las asociaciones dando a conocer a los pacientes las investigaciones que se están llevando a cabo para su posible participación, las limitaciones de estas nuevas terapias y también conocer cuáles son los problemas con los que se encuentran los investigadores en su trabajo diario».

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