Llamado Venetoclax, este interesante medicamento, con posible acceso a la leucemia, ya cuenta con la autorización de comercialización en países como Finlandia.
¿Sabía que la leucemia mieloide aguda, también llamada LMA, es el tipo más frecuente de leucemia aguda que más se diagnostica entre los adultos? Hablamos de una patología que Puede dividirse en subtipos, dependiendo de las mutaciones, y en función también del grado de diferenciación de las células leucémicas.
Pero mientras lograr identificar a los pacientes que se puedan beneficiar de las nuevas opciones farmacológicas constituye uno de los principales retos asociados al uso de los fármacos dirigidos, el nuevo estudio científico, realizado a nivel europeo y publicado en la revista ‘Blood’, medio perteneciente a la Sociedad Americana de Hematología, ha contribuido a que la selección de fármacos dirigidos sea más precisa.
La nueva opción de terapia dirigida contra la leucemia trae cambios significativos de mejor pronóstico bajo el brazo
Elaborado en equipo por investigadores de la Universidad de Copenhague, en Dinamarca, de la Universidad de Helsinki y del centro integral HUS Comprehensive Cancer Center, ambos de Finlandia, el presente estudio viene a identificar entre sus conclusiones un nuevo combinado químico y farmacológico que, por lo que apuntan sus datos, podría ofrecer una opción terapéutica en el futuro; en este caso a los pacientes con las leucemias eritroide y megacarioblástica, dos subtipos raros de la LMA o leucemia mieloide aguda, que además de poco frecuentes, son difíciles de tratar.
El prometedor fármaco en cuestión se llama ‘Venetoclax’; y aparte de presentarse como un buen tratamiento de la LMA, razón por la cual recientemente ha obtenido la autorización de comercialización en Finlandia, por cierto, ha demostrado ser un buen ejemplo de las técnicas terapéuticas que se están desarrollando últimamente en torno al cáncer, donde se busca complementar la quimioterapia en el tratamiento del tumor, pero consiguiendo que solo afecten a las células cancerosas, dejando intactas a las células sanas.
Útil porque actúa sensibilizando las células cancerosas tras la muerte celular programada, Venetoclax no puede entenderse como un fármaco capaz de refrenar por sí solo a las leucemias eritroide y megacarioblástica, sin embargo, dos tipos de leucemia que inducen a las células malignas a parecerse a las células madre sanguíneas, las encargadas de producir glóbulos rojos o plaquetas.
De hecho y hoy en día, quienes padecen de alguna de estas rarezas se enfrentan a pocas opciones de tratamiento. De ahí que el hallazgo de estos investigadores haya sido bien acogido a priori, ya que se basa en poner sobre la mesa un fármaco dirigido que podría ofrecer una opción terapéutica a este colectivo de aquejados.
Cuando seguir investigando puede marcar la diferencia
Durante el estudio, los científicos involucrados empezaron por analizar una amplia selección de agentes farmacéuticos que específicamente podrían ser eficaces contra las células leucémicas eritroides o megacarioblásticas, lo que los llevó a estudiar más de 500 agentes en total; una observación que a su vez les condujo a descubrir inhibidores de la proteína BCL-XL, las cuales resultaron eficaces a la hora de destruir células cancerosas aisladas y extraídas de estos tipos de leucemia.
Hablamos de una proteína, para ser exactos, cuya función en concreto es bastante similar a la diana de venetoclax, la llamada BCL-2; lo que significa que también busca impedir que las células acaben a las puertas de la programada muerte celular. Y aunque estos inhibidores de BCL-XL no se utilizan todavía para tratar a pacientes, los científicos han demostrado que tanto su eficacia como su seguridad son muy prometedores, tal y como se desprende de los varios ensayos clínicos realizados a sabiendas.
«La introducción del venetoclax ha mejorado significativamente el pronóstico de los pacientes con LMA», y así lo ha advertido Olli Dufva, médico-científico y partícipe del trabajo.
«Sin embargo, nuestra investigación indica que es improbable que venetoclax funcione de forma óptima contra los subtipos de LMA en los que nos centramos. No obstante, el hallazgo debe verificarse en conjuntos de datos de pacientes más amplios».
Una postura que también ha suscrito Heikki Kuusanmäki, por cierto, en calidad de investigador postdoctoral y como uno de los cerebros pensantes del ensayo. «Los hallazgos del laboratorio aportan pruebas de que los pacientes con leucemia aguda eritroide o megacarioblástica serían un grupo prometedor para investigar la eficacia de los inhibidores de BCL-XL en uso clínico»; dato que, por cierto, ha inducido a los investigadores a creer que los inhibidores de BCL-XL se probarán en un futuro próximo en el tratamiento de estos subtipos de leucemia.
Todo un descubrimiento óptimo y prometedor que, a juicio de Satu Mustjoki, catedrática de Hematología Traslacional de la Universidad de Helsinki y del Centro Oncológico Integral HUS, «puede mejorar en el futuro el pronóstico de estas leucemias tan raras y difíciles de tratar».
