La Sanidad pública negocia un fármaco contra la atrofia muscular

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Zolgensma, el medicamento más caro del mundo, imagen cortesía de Dreamstime.

Zolgensma es un medicamento contra la atrofia muscular espinal, mal que cada año afecta entre 30 y 40 niños en España, según datos de la Sanidad pública.

Sanidad Pública se resiste a desembolsar casi dos millones de euros por cada dosis de Zolgensma, medicamento producido por la farmacéutica suiza Novartis, que actúa contra la atrofia muscular espinal. Tal es la cifra pedida por el laboratorio fármaco, un coste muy alto que el Ministerio de Sanidad lleva meses intentando rebajar.

La apuesta de Sanidad Pública por hacerse con una nueva terapia contra la atrofia muscular ha comenzado

Detrás de todo medicamento legal existe un precio de comercialización a nivel gubernamental. Zolgensma es la nueva terapia génica e innovadora registrada por la farmacéutica suiza Novartis, al que Sanidad Pública busca echar mano para combatir la atrofia muscular espinal en el país, una grave y rara dolencia genética que frena el desarrollo motor del recién nacido, reduciendo en los casos más graves su esperanza de vida a dos años, apenas, y al que los datos le arrogan cada año entre 30 y 40 nuevos casos de nacimiento en España.

Se trata de un medicamento innovador cuya dosis, según la farmacéutica Novartis, está valorado en casi dos millones de euros, precisamente la cifra de compraventa que ha puesto ante la mesa del Ministerio de Carolina Darias, y cuya administración debe aplicarse de forma precoz, si es que realmente se pretende obtener buenos resultados.

Entre negociaciones de financiación pública que ya duran meses, desde principios de año, Zolgensma se ha convertido en «el fármaco más caro del mundo», en palabras de la propia promotora, la cual no ha vacilado en establecer el precio de partida para esta terapia génica y dosificada en 1,95 millones de euros… por cada inyección intravenosa.

¿Qué es la atrofia muscular espinal?

Consiste en una enfermedad causada por un gen defectuoso, que en su aparición impide al organismo producir esa proteína encargada de la protección de las neuronas motoras, y que es responsable igualmente de la fuerza muscular que capacita a las personas a erguirse, moverse, caminar, respirar, tragar… entre muchas otras funciones vitales.

El riesgo de esta enfermedad reside en que, con su impedimento de la aparición de dicha proteína vital, las neuronas de quienes la padecen mueren y, con ello, también el desarrollo progresivo y autónomo de los niños pequeños.

A la atrofia muscular espinal se la considera una enfermedad rara, ya que en torno a 30 o 40 niños en España llegan al mundo con la enfermedad bajo el brazo, una cifra muy pequeña, ínfima en comparación con otras, cierto; y, no obstante, eso no le quita su gravedad. Y es que el recibir el tratamiento de forma precoz es importante, urgente, incluso, pues una vez el cuerpo desarrolla los síntomas más importantes de la dolencia, se vuelve prácticamente imposible revertirlos.

«El medicamento se administra con una sola inyección intravenosa que introduce el gen y hace posible que el organismo palie esta carencia», tal y como explica Vicente Arocas, miembro del SEFH, es decir, la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.

Así, el Zolgensma es sinónimo evidente de progreso sustancial y de mejora terapéutica, según la lectura de los ensayos aportados por Novartis ante los organismos reguladores; aprobado en marzo de 2020 por la Agencia Europea del Medicamento, rompe con las escasas opciones disponibles y con las muchas limitaciones de tratamiento que, hasta ahora, ha presentado la enfermedad.

Si bien el fármaco es un medicamento puntero que aumenta notablemente el desarrollo y la supervivencia de los pacientes con atrofia muscular espinal, no todo reluce con tinte de oro en el rayo de luz de este fármaco, no obstante, algo de lo que también advierte Arocas, quien recuerda que al asunto de este nuevo fármaco todavía le quedan cuestiones por resolver.

«A diferencia de los CAR-T, que pueden curar algunos tipos de cáncer hematológico en un plazo de 12 o 18 meses, esta es una enfermedad crónica en la que el niño va evolucionando y debemos ir comprobando que la eficacia esperada se cumple», afirma.

Mientras la Sanidad pública vacila, los precios de los medicamentos se disparan

El Zolgensma ha sido la última chispa que ha avivado en padres y especialistas el fuego de la preocupación por la sostenibilidad de los sistemas sanitarios, por un lado, y el precio cada vez más caro de los medicamentos que se comercializan, por otro, mirando todos con ojo avizor y mirada crítica las políticas de precios de la industria farmacéutica.

No puede negarse que tales fármacos inyectan junto a su suero dosificado una porción de esperanza contra varias enfermedades que se han considerado hasta ahora incurables, aunque para muchos eso no justifica el por qué cada vez son más caros.

A sabiendas de esta presente situación de precios desbordados, Sanidad Pública impuso en su día mecanismos medicinales y económicos, los cuales compatibilizan dentro de lo posible la incorporación al Sistema Nacional de Salud los tratamientos más innovadores, con el control de un pago farmacéutico que no tardará en desbordarse conforme lleguen más fármacos.

La primera de estas propuestas hecha mecanismo de Sanidad Pública es el “pago por resultados”, donde la retribución a la farmacéutica queda pactada a plazos, con Sanidad Pública realizando los abonos correspondientes, siempre en función del grado de mejoría de los pacientes.

Otro de los recursos con los que Sanidad Pública intenta capear el vendaval de los costes farmacológicos es el “techo de gasto”, el cual fija un importe máximo a pagar, a partir de una estimación del número de pacientes que recibirán el tratamiento. Ambas tácticas cuentan con el visto bueno de Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha, quien defiende sus fundamentos apuntando:

«Son fórmulas adecuadas si tenemos en cuenta que el momento de introducir un nuevo medicamento es el de mayor incertidumbre sobre su efectividad. Es cuando solo se dispone de la información de los ensayos, pero aún no se sabe si se cumplirán en la vida real».

El problema de esta táctica, según apunta Oliva, es que «estos acuerdos son usados por muchos países de la OCDE, Organización para la Cooperación y el Desarrollo Económicos, pero tienen el inconveniente de que siempre acaban con acuerdos confidenciales», lamenta. «Esto impide que la experiencia acumulada por cada gobierno pueda ser compartida. Con procedimientos tan opacos no es posible aprender unos de otros, ni saber qué está funcionando mejor».

Novartis sigue en defensa de su precio

Si bien todo parecía ya concordado en abril, cuando las comunidades autónomas y el CIPM o Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos encarriló la financiación mediante varias condiciones pensadas para atenuar el impacto del coste en las cuentas públicas, ofreciendo entre otras opciones el modelo llamado “pago por resultados”, todo quedó en papel mojado, como quien dice, sólo que sin papel porque no se llegó a firmar nada, al final.

«Más allá de lo que supone a corto plazo financiar un medicamento innovador, los recursos que el Estado dedica a su financiación constituyen una inversión a medio y largo plazo que genera un retorno mayor para el paciente y para la sociedad en su conjunto, tanto en términos de aumento de la esperanza de vida y de la calidad de los años vividos como en ahorro de otros recursos sanitarios derivados de la utilización de estos nuevos fármacos», señaló por su parte la farmacológica.

Una propuesta de financiación que exigía ciertos logros del tratamiento en los niños que lo siguiesen, hitos de movilidad y respiración y autonomía logrados según una cierta cantidad de meses, siendo 18 meses el tiempo mínimo y 66 el máximo a contemplar la evolución.

De igual forma, la propuesta de Sanidad Pública realizada en abril contemplaba una «revisión anual de las ventas y precios», según los cuales rebajar el coste «si se superan las previsiones de la compañía». Condiciones, todas, que Novartis ni aceptó e, incluso, presentó alegaciones. Como resultado de todo ello, las negociaciones entre ambas partes, laboratorio y Sanidad Pública continúan en vilo y así seguirán hasta los próximos dos meses, por lo visto.

Entre tanto, las familias afectadas, por su parte, esperan ansiosas a que se resuelva la situación, a falta de otra opción que la paciencia y la resignación. Es el caso de Mencía de Lemus, presidenta de la Fundación Atrofia Muscular Espinal (Fundame) y madre de dos pequeños con atrofia muscular espinal, quien ha admitido que considera «desorbitado» la cifra exigida por Novartis, aunque también ha tenidos palos para repartir a Sanidad Pública o, mejor dicho, a la posición de ésta última.

«El ministerio mantiene unos criterios de acceso al fármaco más restrictivos que los de la Agencia Europea del Medicamento», criticó. «Y en el programa de pago por resultados exige una mejora que en algunos casos va más allá de lo obtenido en los ensayos», reprochó. «El riesgo es que se queden fuera unos niños con una necesidad dramática de terapias y que sin un buen acuerdo no van a recibirla», lamentó, por último.

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