Así, el compuesto revumenib se ha convertido en el nuevo posible soldado contra la leucemia mieloide aguda, pese a ser un medicamento que aún está en fase experimental.

Después de ver que el mal de la leucemia mieloide sí puede refrenarse a tiempo, al menos en su variante crónico, y de aplaudir que este tipo de cáncer en la sangre se haya hecho con un prometedor fármaco para tratar dos de sus subtipos más raros, la ciencia ha vuelto a dar un paso en la lucha contra la LMA o leucemia mieloide aguda, esta vez logrando la remisión completa de esta enfermedad en casi una veintena de aquejados.

Investigadores consiguen que 18 personas digan adiós a su leucemia

Hablamos de una leucemia mieloblástica aguda que actualmente supone el 40 por ciento de todas las leucemias que se diagnostican en todo el mundo occidental, aproximadamente, con una incidencia anual en España que ronda los 3,5 nuevos casos por 100.000 habitantes, según estimaciones.

De hecho, no son pocos los trabajos científicos que andan enfrascados en la búsqueda de nuevos tratamientos; terapias dirigidas que eleven las tasas de supervivencia global de la enfermedad, las cuales se mantienen bajas aún ahora.

Pero el reciente estudio no solo ha revelado el proceso de la remisión al completo de la leucemia mieloide aguda que sufrían los participantes, cosa que hace cuidadosamente; sus conclusiones también desvelan por qué, hasta ahora, el resto de los pacientes se ha mostrado más bien resistente a este mismo tratamiento farmacológico, identificando su manifiesta incapacidad de alcanzar los mismos efectos positivos.

Entrando en materia, se trata de un ensayo clínico en fase I explicado en dos diferentes estudios de la revista Nature’, cuyos datos han evidenciado los atributos positivos de revumenib, el fármaco que, aunque nuevo, ya ha arrancado efectos antitumorales en varios pacientes con leucemia mieloide aguda avanzada o resistente al tratamiento.

Cabe aclarar, antes que nada, que en total existen dos subtipos genéticos de leucemia mieloide aguda; y aunque ambas necesitan a la proteína menina para mantener su crecimiento, sobre todo porque esta actúa como un componente esencial del mecanismo «epigenético» de la célula, lo que por cierto activa y desactiva la actividad génica del paciente, de la reordenación del gen MLL1 o de una mutación del gen NPM1 depende al final el tipo que se desarrolle. Las dos, en cualquier caso, representan un 40 por ciento de todos los casos de LMA.

Según detallan los investigadores en los artículos que difunden su ensayo, el inhibidor de la menina revumenib se ha puesto a prueba en ambos subtipos de esta leucemia mieloide, aplicándolo en 60 pacientes con LMA. ¿Resultado? Conseguir una respuesta global del 53 por ciento en ellos. A ello se suma la proeza de haber alcanzado una tasa de remisión completa del 30 por ciento; lo que significa que 18 pacientes de los 60 tratados han acabado sin signos de la enfermedad de por medio.

Tomando en consideración los datos del ensayo, el 78 por ciento de esos 18 aquejados acumulaban una enfermedad mínima residual indetectable, todo un marcador que indicó a los investigadores que este cáncer de la sangre estaba controlado en todos ellos incluso después de haber transcurrido los dos primeros meses de la remisión.

La investigación, que estuvo liderado por su primer autor Ghayas Issa, por cierto, y que se realizó en las instalaciones del Centro del Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas, en Houston, Estados Unidos, dicho sea de paso, refrenda el potencial de los inhibidores de la menina frente a este tipo de leucemia mieloide aguda.

¿Pero por qué no todos los participantes obtuvieron reacciones positivas con este tratamiento?

Esta es la incógnita que despeja el segundo de los estudios científicos, de hecho; se trata de un ensayo dirigido esta vez por Scott Armstrong, del Instituto del Cáncer Dana-Faber, en Boston, Estados Unidos.

Y a juzgar por lo que explican desde ‘Nature’, el equipo logró identificar cuáles son las mutaciones específicas que están implicadas en la resistencia a los inhibidores de menina, más concretamente en el gen MEN1, justo el codificador de menina; y se percataron de que tales mutaciones se repetían en varios pacientes. ¿Cuáles?

Más exactamente en aquellos que, si bien respondieron inicialmente al tratamiento con revumenib, al final no pudieron mantener la respuesta clínica. Toda una identificación de las vías de escape del tratamiento que, a ojos de los autores, aporta una información valiosa que puede ser útil a la hora de mejorar los resultados de eventuales tratamientos con inhibidores de menina.

En opinión de los científicos involucrados en su realización, ambos trabajos representan una prometedora estrategia de tratamiento selectivo de la leucemia mieloide aguda, y todo gracias al papel influyente de revumenib en el asunto; más aún cuando el fármaco abre las puertas a la posibilidad de ampliar sus propios beneficios medicinales, si bien necesitará tirar de otros fármacos, sobre todo de esos empeñados en dificultar e impedir el mecanismo de resistencia.

El hallazgo, en definitiva, proporciona «una prueba formal en pacientes de que la propia menina es una diana terapéutica válida en ambos subtipos genéticos de LMA», y así lo defendió Armstrong. Una opinión con la que Richard Stone, del Dana-Farber y coautor de ambos estudios en Nature, coincide plenamente.

«Ahora estamos preparados para profundizar en el impacto de esos resultados realizando ensayos clínicos que combinen revumenib con quimioterapia estándar, así como con nuevos agentes», declaró este experto, apostillando por último que tales ensayos también están «basados en el trabajo preclínico realizado en gran parte por el doctor Armstrong».

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