La Seguridad Social está probando un tratamiento eficaz para la mielofibrosis , una enfermedad rara que afecta a unas seiscientas personas en España. Gracias a la investigación llevada a cabo por Novartis, actualmente se comercializa un fármaco con el nombre de Jakavi, cuyo compuesto es el ruxolitinib.
Este fármaco llega a España con cierto retraso porque en Europa se maneja desde hace once años.
Esta enfermedad afecta a la médula ósea y aparece entre los sesenta y setenta años. Los síntomas principales son la pérdida de peso, el dolor óseo, el aumento del tamaño del bazo y la anemia. Hasta ahora se trataba controlando los síntomas mediante análisis pero ese abordaja resultaba insuficiente.
Este fármaco se administra en dos dosis por vía oral y actúa sobre un mecanismo subyacente de la enfermedad, la señalización descontrolada de la vía JAK que es la que permite la producción de células sanguíneas que da lugar a la cicatrización de la médula ósea y la producción defectuosa de células que producen la esplenomegalia y otras complicaciones derivadas de ello.
Mediante este fármaco el bazo vuelve a su tamaño normal y se mejoran los síntomas independientemente de la mutación del gen JAK2. En algunos pacientes la mejoría es importante solo a las 48 horas de haber sido ingerido.
Este fármaco reduce la mortalidad en un cuarenta por ciento y mejora la fibrosis de la médula ósea hasta en un veintidós por ciento. Si bien la enfermedad no se cura los pacientes vuelven a retomar la vida normal y no presenta apenas efectos secundarios.
Si se quiere curar esta enfermedad en pacientes jóvenes, se realiza un trasplante alogénico de células madre que funciona y resetea la médula.
