Nuevas terapias escondidas en proteínas de 2.600 millones de años

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Por si a la ciencia no le faltaran incentivos, estudiosos de España han ido a la caza de nuevas terapias, resucitando proteínas tan arcaicas como prehistóricas.

¿Sería posible que la cura de las patologías que están mermando la salud de la Humanidad de hoy en día podría encontrarse entre las proteínas rescatadas de hace 2.600 millones de años? Tal fue la pregunta que se hizo un grupo de investigación internacional dirigido por el laboratorio vasco CIC nanoGUNE, de hecho, cuyos científicos españoles han reconstruido los ancestros del sistema de edición genética CRISPR-Cas.

De la renovación tecnológica al progreso genético y celular

Hablamos de una tecnología que revolucionó la edición genética de hace una década, tal y como reconoció en su momento Francis Mojica, científico español de la Universidad de Alicante; y que bajo el nombre de CRISPR-Cas, permitió que fuera posible cortar el genoma, primero, y repararlo después, implantándolo donde se desee; y todo gracias al uso de las tijeras moleculares descubiertas por las Premio Nobel Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna, una tecnología capaz de cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta.

Pero el presente trabajo, difundido por cierto este mismo lunes por la reconocida revista científica Nature Microbiology’, y liderado por el laboratorio vasco CIC nanoGUNE, con sede en San Sebastián, supone nuevas vías abiertas para la manipulación del ADN, por un lado, así como un positivo incentivo para el abordaje del tratamiento de graves enfermedades, por otra parte.

Una proeza lograda por primera vez, por cierto, que además ha servido para estudiar cómo dichas proteínas han ido evolucionando a lo largo del tiempo; todo un abordaje revolucionario que puede suponer un golpe contra la diabetes o el cáncer, dicho sea de paso, al igual que contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y enfermedades de la misma talla, esas que hoy en día cuentan con mucha repercusión e incidencia social.

  • «Pasarán más de diez años antes de que todo esto tenga una aplicación clínica, pero hemos dado un paso importante en el conocimiento de nuestra evolución desde el punto de vista molecular», sostuvo al respecto de este hallazgo Raúl Pérez-Jiménez, investigador de Ikerbasque y director de los trabajos realizados bajo este innovador paraguas científico.

Este proyecto, por cierto, ha contado con el respaldo de varios grupos especializados y con el apoyo de instituciones nacionales e internacionales, desde la Universidad de Alicante y el Consejo Superior de Investigaciones Científicas, por ejemplo, hasta el hospital Ramón y Cajal-IRYCIS y el Centro de Investigación Biomédica de Enfermedades Raras (CIBERER), mismamente, y eso por mencionar a unos cuantos.

La compensación de las células, un objetivo que parece haberse alcanzado entre posibles nuevas terapias

Al más puro estilo de una bala mágica, la idea que empuja a la acción investigativa al grupo de Nanobiotecnología que lidera Pérez-Jiménez es estudiar la evolución de las proteínas desde el origen de la vida hasta la actualidad, un campo en el que llevan años empeñados.

¿El quid?

Concentrarse especialmente en realizar reconstrucciones ancestrales de proteínas y genes de organismos extintos, para así determinar las cualidades que las conforman, primeramente, observando en el proceso si pueden ser utilizadas en modernas aplicaciones biotecnológicas.

El equipo, de hecho, ha logrado reconstruir la historia evolutiva de los sistemas CRISPR-Cas Mediante técnicas informáticas, en un rastreo evolutivo que se remonta a 2.600 millones de años atrás, nada menos, hasta situarse en el presente.

«La idea consiste en sustituir la información mala de una cadena de ADN por otra buena», en palabras de Pérez-Jiménez.

«El objetivo ahora pasa por idear un sistema de transporte que pueda introducirse directamente en nuestras células; y que se dirija específicamente a aquellas con potencial de ser modificadas».

Toda una ‘bala mágica’ que ha dado sustento a desarrollos médicos como los nuevos tratamientos de las nuevas vacunas de ARN mensajero contra el coronavirus, sin ir más lejos, aunque el reto al que se enfrenta el grupo donostiarra es de una complejidad muchísimo mayor.

En respuesta a la pregunta del millón sobre cuál es ahora el desafío pendiente que le espera a este proyecto, Pérez-Jiménez aclara, ante todo, que el sistema inmune de más del 60 por ciento de las personas ha ido evolucionando a la par que la humanidad, llegando a desarrollar una resistencia genética al CRISPR-Cas.

No obstante, los sistemas ancestrales, que se encuentran bajo observación por este grupo de científicos de San Sebastián, «podrían usarse, sin embargo, como una base para corregir todos los defectos que los actuales tienen»; no en vano ya se ha dado el primer paso hacia esta dirección.

De todo ello se resume, por tanto, que el presente estudio, empeñado en la observación de la evolución del ADN y de las formas en que el organismo ha ido reparando sus daños, es la antesala a la llegada de nuevas terapias diseñadas para remediar y subsanar los daños celulares.

Así, la investigación de estos españoles permite confiar en la futura viabilidad de modificar las células mutadas; sobre todo aquellas que condicionan la aparición final de una enfermedad. Algo que, cabe recordar, tiende a ocurrir con el cáncer y la ELA y la diabetes, por ejemplo. Un proyecto que, en suma, augura nuevas terapias y un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, máxime cuando está contribuyendo a hacer realidad el sueño de curar las enfermedades hereditarias.

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