Los pacientes aquejados de atrofia muscular espinal protestan con firmas y en masa al ver cómo Sanidad restringe los únicos fármacos capaces de frenarla.

El pasado martes 19, la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME) hizo entrega de 70.000 firmas de protestas al Ministerio de Sanidad por sus impuestas restricciones ante los únicos fármacos capaces de frenar la también llamada AME. Una considerable tanda de reproches recabados a través de Charge.org que, en conjunto, vienen a solicitar a Sanidad que elimine las trabas que dificultan el acceso a los nuevos medicamentos de una patología tan discapacitante como poco frecuente.

¿Qué es la atrofia muscular espinal?

Grave y neurodegenerativa, la AME es una enfermedad rara que se detecta tras un análisis de sangre y causa dificultad de movilidad entre otras consecuencias. Se trata de una mutación genética que en torno a 800 y 1.000 personas en toda España sufren actualmente. Alrededor de 20 bebés nacen cada año con esta patología, tal y como recogen los datos de FundAME. Personas que además viven expuestas a un empeoramiento de su situación, a raíz de la conducta condicional de Salud Pública.

Un drama humano que decenas de enfermos en todo el país experimentan en carne propia, ya que o bien se les ha rechazado como candidatos óptimos para recibir el tratamiento o bien son expulsados de la terapia especializada; un riesgo al que actualmente se enfrenta Montse Font, de Barcelona, que a sus 44 años lleva conviviendo con la patología desde que contaba con menos de 2 años de vida.

La atrofia muscular espinal aqueja a personas de distintas edades, y en todas ellas descarga una grave y progresiva debilidad muscular, lo que condiciona seria, negativa y profundamente a la vida diaria de quienes la padecen, visto que provoca dificultades para incorporarse o caminar, tragar o respirar.

Un rayo de esperanza que Sanidad quiere extinguir

Tradicionalmente no ha existido tratamiento capaz de frenar el proceso de la AME, por lo que el 80 por ciento de los bebés menores de seis meses diagnosticados con esta dolencia acababan muriendo, con los supervivientes obligados a combatir su situación clínica a base de fisioterapia, cuidados respiratorios o digestivos y otros tratamientos para aminorar los síntomas.

Una precariedad que cambió drásticamente hace solo cuatro años, cuando la Agencia Europea de Medicamentos (AEM o EMA, por sus siglas en español e inglés, respectivamente) aprobó y autorizó la venta de un tratamiento que frena el deterioro de la atrofia muscular espinal; un primer fármaco al que desde entonces le han seguido otros dos. ¿Cuál es el problema, entonces?

Que el departamento de Carolina Darias ha restringido el acceso a unas innovaciones cuyo monte económico rondan los 70.000 euros por dosis, dejando así a muchos enfermos fuera de la posibilidad de beneficiarse de las mejoras que prometen sus porciones; algunos incluso acaban siendo expulsados del programa terapéutico de Sanidad tras unos meses, un gesto que ni los países vecinos de Europa emulan.

Debido a las trabas a estos nuevos tratamientos e innovaciones terapéuticas que desde el Ministerio de Sanidad no dejan de dictaminar, Montse se ha unido al desfile de pacientes con atrofia muscular espinal que solicitan el cese de estas restricciones.

Con razón, si se tiene en cuenta que lleva más de un año recibiendo «amenazas» de que le van a retirar sus dosis de Spinraza, el tratamiento que combate su AME, porque no tiene una mejoría constante, según Sanidad.

Para entender este miedo cabe explicar que, si bien Sanidad incorporó en 2018 a este medicamento en la financiación pública, puso como condición un protocolo eventual cuyas líneas exigen que el enfermo obtenga beneficios continuos; algo que en una enfermedad degenerativa como lo es la AME es francamente difícil de conseguir.

La situación es «devastadora psicológicamente» para Montse, porque si bien mejoró muchísimo a inicios de su tratamiento, pudiendo volver a andar con rapidez y despedirse incluso del cansancio permanente que llevaba años atenazándola, en estos últimos meses ha perdido casi toda su fuerza ganada, y todo por culpa de una caída accidental que le rompió el fémur y la ha mantenido largo tiempo inmovilizada.

¿Cuál es la amenaza? Que Sanidad «sólo mira el momento inicial y final», tal y como explica la aquejada, por lo que ahora amenaza con retirarle el medicamento alegando una falta de mejoría. Es devastador saber que a uno le pueden cerrar la puerta de la mejoría en las narices.

Una puerta que ya conoce, por cierto, y que ha saboreado y que le ha dado buenos resultados terapéuticos antes del fatal accidente. El fármaco frena su enfermedad, y sin embargo debe aguardar hasta una nueva evaluación en septiembre para salir de dudas e incertidumbre y saber si podrá seguir o no recibiendo este tratamiento.

Unas limitaciones que se expanden a otros fármacos, tanto dentro como fuera de la AME

Y es que Spinraza no es el único fármaco contra la atrofia muscular espinal que se ha visto sometido a la condición de mejoría constante por parte del Ministerio de Sanidad de España y la administración del medicamento en el sistema público de salud. Las limitaciones de acceso, muy superiores por cierto a las dictaminadas desde la AEM, también han alcanzado a la primera terapia génica destinada a bebés con AME, comercializada con el nombre de Zolgensma.

Sanidad, de hecho, ni siquiera ha dado luz verde todavía al oral Risdiplan, el tercer fármaco capaz de combatir la atrofia muscular espinal, que además es mucho más fácil de administrar que Spinraza, ya que este último requiere de una punción lumbar. El pronóstico de administración de Risdiplan es peor, incluso, ya que los indicios apuntan a que solo se va a aprobar para aquellos pacientes con una AME que se haya manifestado en los primeros 6 meses de vida; algo que descarta al 50 por ciento de adultos, al ser pacientes mayores de esa edad.

Una negación a las innovaciones terapéuticas que María Grazia, directora médica de FundAME, no ha dudado en denunciar. Más cuando las trabas en el acceso a los nuevos y revolucionarios tratamientos se han hecho extensibles no solo a los fármacos de la atrofia muscular espinal, sino además al cáncer, cuyas terapias tardan 469 días en aparecer en la financiación pública, aproximadamente; un tiempo de espera que supera con creces a los pautados en los países vecinos.

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